Міжнародний день орфанних захворювань

Міжнародний день орфанних захворювань #1
28.02.2019


28 лютого відзначають Міжнародний день рідкісних (орфанних ) захворювань, з метою -
підвищити обізнаність про рідкісні захворювання , привернути увагу громадськості до проблем таких пацієнтів.
За оцінками експертів , існує до 7 тис. рідкісних захворювань, небезпечних для життя. 80% з них мають генетичний характер .
Світова статистика стверджує, що 50% хворих на рідкісні захворювання – це діти, 10% з них доживають лише до 5 років, 12% - до 15 років, 50% стають інвалідами, кожен п’ятий страждає від болю, кожен має моторну, інтелектуальну чи сенсорну недостатність, кожен третій потребує сторонньої допомоги у повсякденному житті. Очевидно, що ця проблема має величезне економічне та соціальне значення для суспільства.
Надзвичайно актуальним є питання раннього виявлення орфанних захворювань, зокрема, шляхом скринінгових досліджень, та вчасного призначення лікування.
Оскільки пацієнтів з рідкісними захворюваннями вкрай мало, а їхнє лікування – досить вартісне, то згідно зі світовою практикою забезпечення препаратів для хворих є обов'язком держави. У пацієнта немає інших альтернатив, оскільки препарати в аптеках здебільшого відсутні. Виробництво препаратів для лікування рідкісних захворювань є надзвичайно складним та вартісним, замовляється для кожного пацієнта індивідуально. Своєчасна діагностика і ранній початок лікування позитивно впливає на прогрес розвитку хвороби.